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              新药Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd,隆培促生长素)获美国FDA批准(一)
              2021-08-26 15:54:01 来源: 作者: 【 】 浏览:42次 评论:0
              2021年08月28日,丹麦生物制药公司Ascendis Pharma宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准每周一次长效生长激素Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd,TransCon hGH,隆培促生长素),用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD),具体为:年龄在1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素(GH)分泌不足而导致生长障碍(growth failure)的儿科患者。
               
              Skytrofa是第一个治疗儿童GHD的长效生长激素产品,每周注射一次,该药是美国FDA批准的第一个可在一周内持续释放somatropin(生长激素)的产品,同时也是FDA批准的第一个采用了TransCon技术的产品。Skytrofa是一种人生长激素(hGH)的长效前药,每周给药一次,其释放的生长激素(somatropin)与每日一次生长激素产品中的生长激素相同。临床数据显示,与每日一次生长激素产品相比,每周一次Skytrofa在第52周表现出更高的年化生长速率(AHV),并具有相似的安全性和耐受性。
                生长激素缺乏症(GHD)是一种以身材矮小和代谢并发症为特征的严重罕见病。在GHD中,脑下垂体不能产生足够量的生长激素,这不仅对身高很重要,而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。
                此次批准包括新的Skytrofa®自动注射器和药筒,在首次从冰箱中取出后,允许家庭在室温下储存药物长达6个月。通过转向每周一次注射,先前每天一次注射的患者预期每年可减少86%的注射天数。
                GHD新药方面,2020年9月,诺和诺德每周一次长效生长激素衍生物Sogroya(somapacitan-beco)获得美国FDA批准,用于成人治疗GHD。Sogroya是治疗成人GHD的第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素(hGH)疗法,而其他经FDA批准的hGH制剂必须每天注射。Sogroya是由天然的hGH经过修饰以增强其与血浆蛋白白蛋白(albumin)的结合,使其适合每周一次给药。目前,Sogroya也正开发治疗儿童GHD。
               
              Skytrofa(TransCon hGH)则是全球唯一采用“瞬时连接(Transient Conjugation)”专利技术设计的人生长激素前药。该药物的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物。其可以保证在人体内持续7天释放未经修饰的、具有活性的人生长激素,确保具有活性的人生长激素在体内的组织分布和每日一次的重组生长激素(rhGH)保持一致 。在美国和欧洲,TransCon hGH均被授予了治疗GHD的孤儿药资格(ODD)。
                儿童生长激素缺乏症(GHD)是一种严重的罕见疾病,由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小,而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来,GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次hGH,以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说,每天注射的治疗负担很高,这可能导致依从性差,降低整体治疗效果。 

              --------------------------------
              批准日期:2021年8月25日  公司:Ascendis Pharma
              Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)注射用,用于皮下
              美国初步批准:2021年
              作用机制
              SKYTROFA是一种聚乙二醇化的人类生长激素(生长激素),每周一次皮下注射[见药代动力学]。生长激素与靶细胞细胞膜中的生长激素(GH)受体结合导致细胞内信号转导和许多药效学作用。生长激素具有直接的组织和代谢作用,以及由胰岛素样生长因子-1(IGF-1)介导的间接作用,包括刺激软骨细胞分化和增殖、刺激肝葡萄糖输出、蛋白质合成和脂肪分解。由于对长骨生长板(骨骺)的影响,生长激素可刺激生长激素缺乏症(GHD)儿科患者的骨骼生长。
              适应症和用法
              SKYTROFA是一种人类生长激素,适用于治疗1岁及以上体重至少11.5kg且因内源性生长激素(GH)分泌不足而生长障碍的儿科患者。
              剂量和给药
              SKYTROFA应皮下注射到腹部、臀部或大腿,并定期旋转注射部位。
              推荐剂量为每周一次0.24mg/kg体重。
              有关药物制备和给药的说明,请参阅完整的处方信息。
              剂型和规格
              SKYTROFA是一种冻干粉剂,提供单剂量、双室、预装药筒,含有lonapegsomatropin-tcgd和稀释剂,注射用水,如下所示:
              注射用:3mg、3.6mg、4.3mg、5.2mg、6.3mg、7.6mg、9.1mg、11mg和13.3mg。
              禁忌症
              •急性危疾。
              •对生长激素或SKYTROFA中的任何赋形剂过敏。
              •骨骺闭合的儿童。
              •活动性恶性肿瘤。
              •活动性增殖性或严重的非增殖性糖尿病视网膜病变。
              •严重肥胖或因猝死风险而有严重呼吸障碍的Prader-Willi综合征儿童。
              警告和注意事项
              • 严重超敏反应:可能会发生严重的超敏反应。如果出现过敏反应,请立即就医。
              • 增加的肿瘤风险:监测预先存在肿瘤的患者的进展或复发。在接受生长激素治疗的儿童癌症幸存者中,第二次肿瘤的风险增加——尤其是在接受头部放射治疗的患者中,脑膜瘤的第一个肿瘤。
              •葡萄糖不耐症和糖尿病:可能会被揭露。
              定期监测所有患者的血糖水平。糖尿病患者并发抗高血糖药物的剂量可能需要调整。
              • 颅内高压:排除先前存在的视乳头水肿。可能会发展并且通常在停药或减少剂量后可逆。
              • 液体潴留(即水肿、关节痛、腕管综合征):可能发生。必要时减少剂量。
              • 肾上腺功能减退症:监测患者血清皮质醇水平降低和/或已知肾上腺功能减退症患者是否需要增加糖皮质激素剂量。
              • 甲状腺功能减退:可能首先变得明显或恶化。
              •滑脱股骨头骨骺:可能发育。评估出现跛行或持续髋/膝痛的儿童。
              • 原有脊柱侧弯的进展:可能会发展。
              •胰腺炎:对于持续严重腹痛的患者考虑胰腺炎。
              不良反应
              儿科患者最常见的不良反应(≥5%)包括:病毒感染、发热、咳嗽、恶心和呕吐、出血、腹泻、腹痛、关节痛和关节炎。
              要报告可疑的不良反应,请联系AscendisPharma, Inc.电话1-844-442-7236或FDA电话1-800-FDA-1088 或www.fda.gov/medwatch
              药物相互作用
              • 替代糖皮质激素治疗:接受糖皮质激素治疗肾上腺功能减退症的患者在开始使用SKYTROFA后可能需要增加维持剂量或应激剂量。
              •药物糖皮质激素治疗和超生理糖皮质激素治疗:在接受糖皮质激素治疗的儿科患者中调整糖皮质激素替代剂量,以避免肾上腺功能减退和对生长的抑制作用。
              • 细胞色素P450代谢药物:SKYTROFA可能会改变清除率。如果与SKYTROFA 一起使用,请仔细监测。
              • 口服雌激素:可能需要更大剂量
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