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              新药Rezurock(belumosudil)获FDA批准,每日一次,治疗慢性移植物抗宿主病
              2021-07-23 00:28:00 来源: 作者: 【 】 浏览:38次 评论:0

              2021年07月18日,Kadmon Holdings公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Rezurock(belumosudil)200mg每日一次(QD),用于治疗先前接受过至少2种系统疗法治疗失败的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)儿科患者(年龄≥12岁)和成人患者。
                值得一提的是,Rezurock是美国FDA批准的第一个也是唯一一个ROCK2小分子抑制剂。之前,FDA已授予belumosudil突破性药物资格(BTD)和优先审查,并在实时肿瘤学审查(RTOR)试点项目下审查了新药申请(NDA)。
                2019年11月,烨辉医药(BioNova Pharma)与Kadmon达成战略合作,获得了belumosudil(烨辉医药开发代码:BN101)用于治疗移植物抗宿主病(GVHD)在中国临床开发及商业化的独家授权。根据中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDC)检索信息,BN101片剂于2020年6月获得了CDE临床试验默示许可,治疗适应症为cGVHD。
                cGVHD是造血干细胞移植后常见的致命并发症。在cGVHD中,移植免疫细胞(移植物)攻击患者的细胞(宿主),导致皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道等多个组织的炎症和纤维化。在美国,约有14000例cGVHD患者。
                Rezurock的活性药物成分为belumosudil(KD025),这是一种口服选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)抑制剂,ROCK2是一种调节炎症反应和纤维化过程的信号通路。belumosudil抑制ROCK2信号通路,可下调促炎性Th17细胞、增加调节性T(Treg)细胞,重新平衡免疫应答,治疗免疫功能障碍。除了cGVHD之外,belumosudil也正在一项2期临床试验(KD025-209)中进行评估,治疗系统性硬化症(SSc)成人患者。在2020年,FDA授予了belumosudil治疗SSc的孤儿药资格(ODD)。
                哈佛医学院医学副教授、达纳法伯癌症研究所成人干细胞移植项目医学主任Corey Cutler评价称:“对于成千上万的cGVHD患者来说,Rezurock代表了一种新的治疗模式,包括那些有难以治疗的纤维化表现的患者。Rezurock在cGVHD整个谱系内都显示出强大和持久的缓解,并且安全和耐受性良好,允许患者持续接受治疗并从治疗中获得有意义的益处。”
                ROCKstar临床数据
                FDA批准Rezurock,基于关键临床试验ROCKstar(KD025-213,NCT03640481)的安全性和有效性结果。这是一项随机、多中心、开放标签2期研究,在先前接受过2种至5种系统疗法的cGVHD成人和青少年(年龄≥12岁)患者中开展。该研究中,共65例患者接受了Rezurock 200mg每日一次(QD)治疗,这些患者诊断cGVHD的中位时间为25.3个月,48%的患者有4个或更多器官受累,先前接受过的系统治疗中位数为3次,78%的患者对最后一次治疗难治。研究中,患者每天一次服用200mg剂量Rezurock治疗,直至疾病在临床上显著进展或不可接受的毒性。
                结果显示,在第7个治疗周期的第1天,总缓解率(ORR)为75%(n=49/65;95%CI:63,85),其中完全缓解率(CR)为6%(n=4/65)、部分缓解率(PR)为69%(n=45/65)。从开始治疗到首次缓解的中位时间为1.8个月(95%CI:1.0,1.9)。在病情获得缓解的患者中,有62%在获得缓解后至少12个月没有发生死亡或使用新的全身性疗法。中位缓解持续时间(计算方法:cGVHD从首次缓解到疾病进展、死亡、或需要新的全身性疗法)为1.9个月(95%CI:1.2,2.9)。ORR结果得到了针对患者报告的症状困扰进行的探索性分析数据的支持:在治疗第7个周期的第1天,52%的患者Lee症状量表(LSS)评分(一种测量cGVHD症状及对患者困扰程度的工具)较基线有临床意义的改善(评分降低≥7分)。
                该研究中,接受Rezurock治疗的患者报告称,cGVHD症状有显著改善。这表明,Rezurock治疗不仅能导致器官缓解,而且能让患者感觉更好,这对于一种具有高症状负担的慢性疾病是非常重要的。研究中,Rezurock的耐受性良好,不良事件与接受皮质类固醇和/或其他免疫抑制剂的晚期cGVHD患者中预期的一致。
                原文出处:U.S. FDA Grants Full Approval of REZUROCK(TM) (belumosudil) for the Treatment of Patients with Chronic Graft-Versus-Host Disease (cGVHD)

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