<track id="xljh9"></track>

      <noframes id="xljh9">
      <track id="xljh9"></track>

              <big id="xljh9"><span id="xljh9"><nobr id="xljh9"></nobr></span></big>
              设为首页 加入收藏

              TOP

              新药Bylvay(odevixibat),为全球第一种被批准用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 瘙痒的药物。(一)
              2021-07-23 00:20:59 来源: 作者: 【 】 浏览:100次 评论:0
              Bylvay推荐剂量为40mcg/kg,每天早上随餐服用一次。如果三个月后临床反应不足,剂量可以以40mcg/kg的增量增加至120 mcg/kg,每天一次,但不超过每日总剂量6mg。该药物只能通过处方获得,治疗应由具有PFIC管理经验的医生开始和监督。
              2021年7月20日,Albireo Pharma, Inc是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司,今天宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Bylvay (odevixibat) ,第一种被批准用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 瘙痒的药物。 Bylvay 是一种有效的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂 (IBATi),不需要冷藏,每天服用一次胶囊,或打开后洒在软食物上,很容易服用。 Albireo将立即启动Bylvay,以加快受 PFIC 影响的患者和家庭的可用性。
                “鉴于目前的治疗方案,治疗患有 PFIC 的儿童可能很困难,也很令人沮丧。Bylvay为我们提供了一个非手术选择,并将改变我们治疗 PFIC 的方式,”伦敦国王学院分子肝病学教授兼PEDFIC 1和PEDFIC 2的首席研究员Richard Thompson说。“有了这项批准,我和我的同事现在有了有机会重新审视PFIC患者的管理方式,我们希望这些孩子能获得更好的结果。”
                PFIC是一种罕见且具有破坏性的疾病,会影响幼儿,导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下,PFIC会在生命的前10 年内导致肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最突出和最有问题的持续表现是瘙痒或剧烈瘙痒,这通常会导致生活质量严重下降。到目前为止,还没有批准用于 PFIC 的药物。只有包括胆道改道手术 (BDS) 和肝移植在内的手术选择可用,没有它们,大多数 PFIC 患者活不过 30岁。估计有100,000名胆汁淤积性肝病患者未经批准的药物治疗。在这些患者中,大约有 15,000名PFIC(不包括中国和印度)。
                “到目前为止,侵入性手术是唯一获得批准的治疗选择。有Bylvay的批准,家长们可能会希望有一种侵入性较小的治疗选择,”PFIC倡导和资源网络 (www.pfic.org) 负责人、PFIC 患者的母亲 Emily Ventura 说。 “作为一个社区,我们经历了极端挑战和 PFIC 儿童和家庭的生活质量下降。控制这些症状可能非常困难——我们的孩子在身体、情感和发育方面都遭受了痛苦,这是难以想象的负担。”
                Bylvay的批准得到了PEDFIC 1和PEDFIC 2数据的支持,PEDFIC 1和PEDFIC 2是PFIC有史以来最大的、全球性的、3期试验。在 PEDFIC 1(一项随机、双盲、安慰剂对照研究)中,Bylvay 达到了瘙痒 (p=0.004)和血清胆汁酸(p=0.003) 的主要终点,并且耐受性良好,腹泻/频繁肠道的发生率非常低运动(治疗患者的9.5%与安慰剂患者的5.0%)。PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期扩展研究,重申了Bylvay持续降低了血清胆汁酸,并改善了治疗长达48周的患者的瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。在两项研究中,Bylvay的耐受性良好,腹泻/频繁大便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有严重的治疗相关不良事件。
              ------------------------------------------------------
              批准日期:2021年7月20日 公司:Albireo Pharma, Inc
              BYLVAY(奥维昔巴特[odevixibat])胶囊,用于口服
              BYLVAY(奥维昔巴特[odevixibat])药丸,用于口服
              美国初步批准:2021
              作用机制
              Odevixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的可逆抑制剂。它减少胆汁酸(主要是盐形式)从末端回肠的再吸收。
              瘙痒是PFIC患者的常见症状,PFIC患者瘙痒的病理生理机制尚不完全清楚。虽然奥德昔巴改善PFIC患者瘙痒的完整机制尚不清楚,但可能与IBAT抑制有关,导致胆汁再摄取减少 盐,如通过血清胆汁酸减少所观察到的[见临床药理学]。
              适应症和用法
              BYLVAY 是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒。
              使用限制:
              BYLVAY 可能对具有ABCB11变体的PFIC 2型患者无效,导致胆盐输出泵蛋白(BSEP-3)无功能或完全缺失。
              剂量和给药
              • 推荐剂量为40mcg/kg,每天一次,早上随餐服用。
              • 如果3个月后瘙痒没有改善,剂量可以以40微克/公斤的增量增加至120微克/公斤,每天一次,但不超过每日总剂量 6 毫克。
              行政:
              • 早上随餐服用BYLVAY。
              • 不要压碎或咀嚼胶囊。
              • 有关给药说明,请参阅处方信息。
              剂型和规格
              口服药丸:200微克、600微克。
              胶囊:400微克、1200微克。
              禁忌症
              没有任何
              警告和注意事项
              • 肝检查异常:获得基线肝检查并在治疗期间进行监测。如果出现异常,可能需要减少剂量或中断治疗。对于持续或复发的肝脏检查异常,考虑停止治疗。
              • 腹泻:治疗脱水。持续性腹泻可能需要中断或停止治疗。
              • 脂溶性维生素(FSV)缺乏症:在治疗期间获得基线水平和监测。如果观察到不足,则补充。如果在补充FSV后FSV缺乏持续或恶化,停止治疗。
              不良反应
              最常见的不良反应(>2%是肝功能检查异常、腹泻、腹痛、呕吐和脂溶性维生素缺乏。
              要报告可疑的不良反应,请联系 AlbireoPharma, Inc.电话+1-855-252-4736,或FDA电话1-800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch
              在特定人群中使用
              怀孕:根据动物数据,可能会导致心脏畸形。
              包装供应/储存和处理
              口服药丸
              200mcg口服药丸:作为0号胶囊提供,带有象牙色不透明帽和白色不透明帽; 印有“A200”(黑色墨水)。 以30个瓶装提供,带有儿童防护盖 (NDC:74528-020-01)。
              胶囊
              400mcg胶囊:作为3号胶囊提供,带有中等橙色不透明帽和白色不透明体;印有“A400”(黑色墨水)。 以30个瓶装提供,带有儿童防护盖 (NDC 74528-040-01)。
              1200mcg胶囊:作为3号胶囊提供,带有中等橙色不透明帽和主体;印有“A1200”(黑色墨水)。以30个瓶装供应,带有儿童防护盖 (NDC:74528-120-01)。
              储存和处理:
              储存在20ºC至25ºC(68ºF 至 77ºF);允许在 15ºC 和 30ºC(59ºF和 86ºF 之间)之间进行短途旅行 [参见USP控制室温]。
              完整说明资料附件:
              https://www.bylvay.com/pdf/Bylvay-PI-w-IFU-final-dated-July-20
              Tags: 责任编辑:admin
              首页 上一页 1 2 下一页 尾页 1/2/2
              】【打印繁体】【投稿】【收藏】 【推荐】【举报】【评论】 【关闭】 【返回顶部
              分享到QQ空间
              分享到: 
              上一篇新药Rezurock(belumosudil)获FD.. 下一篇首个强效Bylvay(odevixibat)被欧..

              相关栏目

              最新文章

              图片主题

              热门文章

              推荐文章

              相关文章

              广告位